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基因編輯公司Intellia Therapeutics日前遞交招股書，擬IPO1.2億美元，納斯達克股票代號為NTLA。該公司專注于CRISPR 技術(shù)，旨在修復(fù)用戶的缺陷基因。
在2015年9月，Intellia Therapeutics獲得了7000萬美元B輪投資，由 OrbiMed HealthCare Fund Management 領(lǐng)投，F(xiàn)idelity Management and Research Company、Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。
Intellia Therapeutics還宣布了一項和美國制藥公司Regeneron Pharmaceuticals長達六年的合作協(xié)議，將會在上市時向后者定向增發(fā)5000萬美元的股份。它的另一個重要合作方是諾華公司，在2015年1月與后者展開一項長達5年的CRISPR /Cas 9合作計劃。
那么問題來了，CRISPR /Cas 9是一項怎樣的技術(shù)，為何引來各大金主紛紛投資？
簡單說來：CRISPR是目前用于基因編輯最有效、最實用、性價比也最高的方法。
關(guān)于基因編輯的歷程，大概經(jīng)歷了如下的階段：
根據(jù)Wiki的介紹，CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）為目前發(fā)現(xiàn)存在于大多數(shù)細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統(tǒng)，以消滅外來的質(zhì)體或者噬菌體，并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。
聽不懂？說人話好嗎？
雷鋒網(wǎng)嘗試用自己的語言解釋一下這個技術(shù)：CRISPR是一種細菌和病毒抗爭的“武器”。
病毒猖獗的原因，在于它會將自己的基因整合到細菌中，并且借此不斷復(fù)制。那么，細菌為了清涂病毒，就在長期的演進過程中發(fā)明了一種特別的免疫方法，那就是將病毒基因從自己的染色體上切下來。
在這種切除方法里，最為經(jīng)典的一種是以蛋白Cas9的復(fù)合物，在一段RNA的指導(dǎo)下進行定向?qū)ふ仪谐鼶NA序列。
這種技術(shù)就叫作CRISPR/Cas 9基因編輯系統(tǒng)。
所以，它最大的優(yōu)點就在于設(shè)計簡單以及操作容易，未來將可應(yīng)用于各種領(lǐng)域當中。
這項技術(shù)聽上去非常美好呢。不過，CRISPR/Cas 9技術(shù)是否能推動人類的基因治療呢？
在這之前，我們需要解決的問題主要有兩個。一個是脫靶問題。“魚與熊掌不可兼得”，高效伴隨而生的可能是精確度的下降。如果結(jié)合不當，會有導(dǎo)致基因突變的風(fēng)險，那么很可能《異形》真實版就要上映了。
二是可治愈病癥的局限性問題，它是否能真正應(yīng)用于人體還有待考量，畢竟這會涉及到一系列倫理問題。目前，可行性比較大的應(yīng)用仍然處于基礎(chǔ)研究層面，要上升到臨床可能還需要一定的時間。如果要展望一下，比較可能的應(yīng)用方式應(yīng)該集中在植物育種上。
不過，簡單高效的CRISPR/Cas 9已經(jīng)算得上是基因編輯里的新星了，別的先不講，在基礎(chǔ)研究上已經(jīng)能夠為科研人員節(jié)省不少時間和經(jīng)費；而且這一技術(shù)用得好，基因編輯的未來也不可小覷。
CRISPR這一技術(shù)在2012年由Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在《科學(xué)》雜志上發(fā)表，并于2015年獲得了有著“豪華版諾貝爾獎”的生命科學(xué)突破獎（Breakthrough Prize in Life Sciences）。
Jennifer Doudna創(chuàng)立了Caribou Biosciences ，并在2014年將CRISPR知識產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了Intellia Therapeutics。
國外比較知名的另外兩家基因編輯公司包括Editas Medicine和CRISPR Therapeutics，他們和CRISPR/Cas 9技術(shù)也有著千絲萬縷的聯(lián)系：
由張鋒和Jennifer Doudna于2013年11月創(chuàng)立，2016年1月4日遞交了在納斯達克掛牌上市申請。在2014年，美國專利局授予了張鋒第一個基因編輯技術(shù)專利。然而，前面我們已經(jīng)提到，創(chuàng)始人之一的Jennifer Doudna將CRISPR知識產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了Intellia Therapeutics……
（順帶八卦一下，Jennifer Doudna表示，她與Editas Medicine不再有任何牽連，也拒絕回答更多與專利有關(guān)的問題。）
由Emmanuelle Charpentier創(chuàng)立于2014年4月，也從創(chuàng)始人手中獲得了CRISPR的授權(quán)。2015年12月，CRISPR Therapeutics與拜耳達成合作伙伴協(xié)議，后者投資3億美元進行藥物研發(fā)。
從左到右分別為Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier和張鋒
也就是說，專利所有者和科學(xué)突破獎的獲得者是在不同的人手中，這筆糊涂帳很有可能會讓這三家公司陷入復(fù)雜的糾紛當中。不過無論如何，科學(xué)是屬于全世界的，CRISPR本身并不可以申請專利，這一點在broadinstitute上也被反復(fù)提及。
除了技術(shù)上需要攻克的難點外，涉及知識產(chǎn)權(quán)的糾紛，也將會是一臺超級大戲。但不管怎樣，專注CRISPR的生物公司計劃上市，這本身就預(yù)示著基因編輯的未來。
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